TY - JOUR

T1 - Практическое применение массового параллельного репортерного анализа в биотехнологии и медицине

AU - Romanov, S. E.

AU - Laktionov, P. P.

N1 - Романов С.Е., Лактионов П.П. Практическое применение массового параллельного репортерного анализа в биотехнологии и медицине // Клиническая практика. – 2022. – Т. 13. - № 4. – С. 74-87. Министерство науки и высшего образования Российской Федерации и Экспертный институт социальных исследований (Соглашение № 075-15-2021-1086, контракт № RF----193021X0015, 15.ИП.21.0015).

PY - 2022

Y1 - 2022

N2 - Развитие и жизнедеятельность организма опирается на тканеспецифичные генные программы. Ключевую роль в регуляции таких программ играют регуляторные элементы генома, а нарушения в их работе могут приводить к развитию различных патологий, включая пороки развития, онкологические и аутоиммунные заболевания. Развитие высокопроизводительных геномных исследований привело к появлению методов массового параллельного репортерного анализа (МПРА), которые позволяют проводить функциональную проверку и идентификацию регуляторных элементов в масштабе генома. Изначально МПРА применялся в качестве инструмента для исследования фундаментальных аспектов эпигенетики, однако этот подход также имеет огромный потенциал для клинической и практической биотехнологии. На текущий момент МПРА используют для валидации клинически значимых мутаций, идентификации тканеспецифичных регуляторных элементов, поиска наиболее перспективных для интеграции трансгена локусов. МПРА является также незаменимым инструментом для создания высокоэффективных экспрессионных систем, спектр применения которых распространяется от подходов для наработки белков и конструирования суперпродуцентов терапевтических антител нового поколения до генной терапии. В настоящем обзоре предложены к рассмотрению основные принципы и области практического применения методов высокопроизводительного репортерного анализа.

AB - Развитие и жизнедеятельность организма опирается на тканеспецифичные генные программы. Ключевую роль в регуляции таких программ играют регуляторные элементы генома, а нарушения в их работе могут приводить к развитию различных патологий, включая пороки развития, онкологические и аутоиммунные заболевания. Развитие высокопроизводительных геномных исследований привело к появлению методов массового параллельного репортерного анализа (МПРА), которые позволяют проводить функциональную проверку и идентификацию регуляторных элементов в масштабе генома. Изначально МПРА применялся в качестве инструмента для исследования фундаментальных аспектов эпигенетики, однако этот подход также имеет огромный потенциал для клинической и практической биотехнологии. На текущий момент МПРА используют для валидации клинически значимых мутаций, идентификации тканеспецифичных регуляторных элементов, поиска наиболее перспективных для интеграции трансгена локусов. МПРА является также незаменимым инструментом для создания высокоэффективных экспрессионных систем, спектр применения которых распространяется от подходов для наработки белков и конструирования суперпродуцентов терапевтических антител нового поколения до генной терапии. В настоящем обзоре предложены к рассмотрению основные принципы и области практического применения методов высокопроизводительного репортерного анализа.

KW - MPRA

KW - biotechnology

KW - clinical bioengineering

KW - expression systems

KW - massively parallel reporter assay

UR - https://www.scopus.com/record/display.uri?eid=2-s2.0-85174292222&origin=inward&txGid=f704adcee6f565a27a93ebd71ef19d39

UR - https://elibrary.ru/item.asp?id=50503668

UR - https://www.mendeley.com/catalogue/3e51fe57-1875-3d07-97e8-420b79618f66/

U2 - 10.17816/clinpract115063

DO - 10.17816/clinpract115063

M3 - статья

VL - 13

SP - 74

EP - 87

JO - Journal of Clinical Practice

JF - Journal of Clinical Practice

SN - 2618-8627

IS - 4

M1 - 8

ER -