Profile Information

Работа лаборатории посвящена использованию технологий генной инженерии для создания моделей наследственных заболеваний человека. Основным направлением является создание и исследование моделей клеток наследственных нейродегенеративных на основе культивируемых индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) человека с применением новейших методов редактирования генома, предназначенных для создания трансгенных клеточных моделей на основе ИПСК с использованием CRISPR/Cas9-опосредованной гомологичной рекомбинации. Эти клеточные модели послужат основой для проведения исследований по выяснению молекулярных основ наследственных патологий, найти мишени для терапии и проверить потенциальные лекарственные соединения, а также провести токсикологические исследования. Применение этого подхода должно сократить время, необходимое для разработки новых лекарств и снизить затраты из-за устранения неэффективных и токсичных соединений на ранних этапах тестирования.